1. Geographic atrophy (GA)란?
Geographic atrophy (GA)는 지리적 황반변성은 눈의 망막에 발생하는 질병으로, 노인 황반변성(AMD)의 한 형태입니다. 이 질병은 망막 중앙 부분인 황반에 있는 세포들이 손상되어 시력을 점차 잃게 만드는 것으로 황반은 시간의 중심을 담당하으로 시력에 중요한 영향을 미칩니다.
GA에 걸리게 되면, 망막 중앙 부분이 희미해지고, 눈알의 중앙에 있는 시각의 중심 부분이 손상되어 시야가 흐리게 보이는 것이 특징입니다. 해당 질병은 노화와 관련이 있으며, 노화로 인한 망막의 변화와 눈 건강에 영향을 미치는 요인들에 의하여 질병이 유발될 수 있습니다.
증상으로는 시야가 흐리고 깜박이는 경우가 있다고 합니다. 또한, 시야의 중앙 부분이 희미하게 보이거나 사라지게 됩니다. 이 질병은 시력을 점차 잃게 만들수 있습니다.
유병률은 미국내에서 65세 이상인 사람들 사이에서는 약 5%~10%사이로 높은 유병률을 보이고 있습니다.
GA의 치료는 2023년 이전까지는 없었습니다만, 2022년 11월 18일 apellis pharmaceuticals에서 해당 질병의 치료제의 NDA승인을 발표하였고, PDUFA를 통해 2023년 2월 21일(예상 2월 26일보다 앞당김)에 약물의 FDA승인이 떨어졌고, 현재 판매가 되어지고 있습니다.
2. Pegcetacoplan의 임상결과 (GA치료제 & paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH치료제)
네가지의 임상실험을 통하여 약물의 성능을 검정함.
2-1. FILLY (2상시험)
환자수 : 246명의 참가자를 대상으로 진행
결과 해석 : 후보약물의 가능성을 확인한 연구
2-2. OAKS (3상시험)
환자수 : 637명의 참가자를 대상으로 진행실험 방법 : 다중센터, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 연구를 진행함. 월별 및 격월로 약물을 투약하여 GA 억제를 평가함.결과 해석 : 해당 실험에서 월별 투여 그룹이 병변 성장률이 22%정도 감소 시켰으며, 격월 투여그룹은 18% 감소시켰다는 결과가 나옴.
2-3. DERBY
환자수 : 621명의 참가자를 대상으로 진행실험 방법 : OAKS와 유사하게 진행함.결과 해석 : DERBY 연구에서 월별 투여는 병변 성장률을 18% 감소시켰으며, 격월 투여는 17%감소시킴. -> OAKS시험 결과를 보완하는 결과가 나옴.
2-4. GALE
실험 방법 : OAK, DERBY 시험의 참가자들을 대상으로 하는 연장연구로, 12개월동안 진행됨. 약물의 장기간의 효능과 안전성을 더 깊게 평가하기 위함.결과 해석: 약물의 장기효과가 시간이 지남에 따라 증가한다는 것을 확인함. 월별 투여그룹은 최대 35%, 격월 투여그룹은 24%까지 병변 성장이 감소했다고 보고함. -> 약물이 GA진행을 유의미하게 늦출수 있음을 확인함.
3. 기타
Pegcetacoplan의 경우 PNH치료에도 사용됨. 해당 질병은 적혈구가 과도하게 파괴되는 희귀질환으로, 보체시스템의 과도한 활성화를 억제함으로써 적혈구 파괴를 줄이는데 도움을 줌. 해당 치료제또한 Apellis pharma에서 개발함.
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