어떠한 투자를 하기 전에 많은 정보들을 얻을 수 있어야 합니다. 왜냐하면 전문적인 영역까지 이해를 해야만 회사들의 현재 상태를 알 수 있기 때문이죠.
이번에 Iovance Biotherapeutics, Crispr therapeutics나 Apellis Pharmace와 같은 회사들을 보면서 절실하게 느꼈습니다.
전문적인 영역을 이해하기 위해서는 약어들에 대해 정리가 필요합니다. 회사들의 현재상태와 비전을 확인할 수 있는 ppt를 보게되면 설명없는 약어들이 많습니다.
1. 기초적인 약어 설명
제약관련 기초적인 약어 중에는 우리가 많이 보았던, 약어들이 많습니다.
- IND (Investigational New Drug Application) : 새로운 약물이나 생물학적 제제의 임상 시험을 시작하기 전에 FDA에 제출하는 신청서입니다. 이 신청서는 약물의 안전성과 유효성을 평가가능 임상시험을 수행할수 있는 허가를 요청하는 단계입니다.
- SND (Supplemental New Drug Application) : 이미 승인된 약물에 대해 새로운 적응증, 제형 투여 경로 등을 추가하기 위해 제출하는 신청서입니다.
- CMC (Chemistry, Manufacturing, and Controls) : 약물의 화학, 제조 및 관리 요소를 포함하여 약물 개발 과정에 중요한 부분으로 FDA에 제출하는 자료에 포함되는 내용입니다.
- GMP (Good Manufacturing Practice) : 의약품 제조 시설이 안정하고 일관된 품질의 제품을 생산할 수 있도록 규정 및 지힘입니다.
- CTA (Clinical Trial Application) : 임상 시험을 시작하기 전에 특정 국가의 규제 당국에 제출하는 신청서입니다. IND와 유사한 개념이지만, 미국 외의 국가에서 사용됩니다.
- GLP (Good Laboratory Practice) : 비임상 연구의 계획, 수행, 모니터링, 기록 및 보고에 대한 규정을 설정하여 연구의 품질과 무결성을 보장하는 용어입니다.
- GCP (Good Clinical Practive) : 임상 시험의 계획, 수행, 모니터링 , 기록 및 보고에 대한 국제 윤리 및 과학적 기준으로, 피험자의 권리, 안전 및 복지를 보호하고, 임상 시험 데이터 신뢰성을 보장하는 용어입니다.
- SPA (Special Protocol Assessment) : 임상 시험 설계에 대한 FDA의 공식적인 평가 및 동의를 구하는 절차입니다. SPA를 통해 승인된 임상 시험 설계는 최종 승인 시 큰 문제가 되지 않도록 보장받습니다.
- CDER (Center for Drug Evaluation and Research) : 약물 평가 및 연구 센터로, FDA의 일부입니다. CDER는 신약, 제네릭 약물, 처방약 및 비처방약의 안전성, 유효성 및 품질을 평가합니다.
- CBER (Center for Biologics Evaluation and Research) : 생물학적 제제 평가 및 연구 센터로 백신, 혈액제품, 세포 및 유전자 치료제 등을 평가합니다.
- RWE (Real-Wolrd Evidence) : 실제 임상 환경에서 수집된 데이터를 기반으로 한 증거로, 전자의무기록, 보험 청구 데이터, 환자 등록 데이터 등을 포함합니다.
- RCT (Randomized Controlled Trial) : 무작위 배정 임상 시험으로, 치료군과 대조군을 무작위로 배정하여 치료의 효과를 평가하는데 사용됩니다.
- BLA (Biologics License Application) : 생물학적 제제의 판매 승인을 요청하는 신청서입니다. 백신, 혈액제품, 유전자 치료제 등이 해당됩니다.
- NDA (New Drug Application) : 새로운 약물의 판매 승인을 요청하는 신청서입니다. 이 신청서는 약물의 안전성, 유효성 및 품질을 입증하는 데이터를 포함합니다.
- PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) : 신약 심사 과정의 효율성을 높이기 위해 제약회사가 FDA에 사용자 수수료를 지불하도록 하는 법안입니다. 이를 통해 FDA는 더 많은 자원을 활용하여 신약 심사를 가속화 할수있습니다.
- ANDA (Abbreviated New Drug Application) : 제네릭 약물의 판매 승인을 요청하기 위해 제출하는 신청서입니다. ANDA는 오리지널 약물과 동일한 활성 성분, 강도, 용량 형태를 가지고 있으며, 생물학적 동등성을 입증해야합니다.
- MMA (Marketing Authorization Application) : 유럽 의약품청(EMA) 또는 기타 국가의 규제 당국에 약물 판매 승인을 요청하는 신청서입니다. EMA에 제출하는 MAA는 NDA와 유사합니다.
- CRL (Complete Response Letter) : FDA가 제출된 NDA, BLA 또는 ANDA에 대해 추가 정보가 필요하거나 승인할 수 없는 경우 발행하는 공식 서한입니다. CRL은 문제점을 지적하고 추가 데이터를 요청합니다.
- RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) : 이란 재생 의학분야의 치료제를 가속화하기 위해 미국 식품의약국(FDA)에서 제공하는 특별한 지정입니다. 이 지정은 특정 재생 의학 제품이 신속하게 개발되고 심사될 수 있도록 돕는 것을 목적으로 합니다. RMAT 지정을 받기 위해서 제품이 심각한 상태를 치료, 수정, 역정 또는 예방할 수 있는 잠재력이 있고, 초기 임상 증거를 통해 제품의 효능이 입증되어야 합니다.
- BTD (Breakthrough Therapy Designation) : 미국 식품의약국(FDA)이 심각한 또는 생명을 위협하는 질환을 치료하는 약물이나 치료법을 신속하게 개발하고 심사할 수 있도록 지원하는 프로그램입니다. BTD 지정을 받기 위해서는 초기 임상 증거가 약물이 현재 이용 가능한 치료법보다 상당한 개선을 보일 가능성이 있음을 보여야 합니다. 이 지정은 개발 및 심사 과정에서 더욱 집중적인 FDA 의 지원과 지도를 제공하며, 임상 시험 설계의 효율성을 높이는데 도움을 줍니다.
2. 마무리
- IND 혹은 임상을 통과한 경우 회사의 주가에 영향이 많이 갑니다.
- BLA, NDA의 경우에도 회사의 주가에 영향이 많이가고, BLA, NDA이후에 PDUFA로 진행되었을 경우 주가에 더 크게 영향이 가는듯합니다.
- 사실 가장 중요한 것은 어떤 약물이냐에 따라 인듯 합니다. 얼마나 관심이 가는 약물들이냐에 따라 BLA, NDA통과 때에 주가가 크게 영향을 받는 것 같습니다.
- 그리고 제약회사의 단점은 임상간 시간이 오래걸리는 것이 있습니다. 이를 해결하기 위해 BTD, RMAT로 지정된 약을 갖는 제약회사에 관심을 가지면 더 좋습니다.
- 그리고 시밀러약 승인은 그렇게 큰 영향을 받지는 않는듯 합니다.
- 미국 제약회사들이 좋은 이유는 우리나라 제약회사처럼 장난질을 치지 않는듯 합니다.
'약물 > 임상관련정보' 카테고리의 다른 글
| [임상실험]Geographic Atrophy 치료제 임상 (Apellis Pharmaceuticals) (0) | 2024.02.21 |
|---|
댓글